株式会社アクア セラピューティクス

核酸創薬への取り組み

AQUA社 創業理念

“株式会社アクアセラピューティクスは、核酸医薬による革新的な治療薬を創出し、未だ治療法のない難病にブレイクスルーをもたらします”

ペリオスチンを標的とする核酸医薬の開発で世界をリード

当社が研究開発を進めるペリオスチンは、組織のリモデリングに関与する細胞外マトリクス蛋白質で、近年、未だ治療薬のない難治性疾患における線維性病変やガン(特に転移)への関与が明らかとなり注目されています。
ペリオスチンは創傷治癒など生理的な組織修復過程に関与している他、様々な疾患において、臓器、組織の線維化にかかわっていることが知られていますが、なかでも、特発性肺線維症(IPF)、非アルコール性脂肪肝炎(NASH)、 慢性腎臓病(CKD)において、患者の組織中でペリオスチンの発現が上昇しており、病態と関連することが数多く示唆されています。また、動物モデルを用いた様々な検討から、ペリオスチンがこれら疾患の治療標的になり得ることが報告されています。
当社は創業以来、核酸医薬によるペリオスチン蛋白質の産生を制御する医薬品の開発を進めており、世界のリーディングカンパニーです。

早期の臨床試験開始をめざしています

当社は、抗ペリオスチン核酸として多くの臨床試験(多くのヒトへの投与実績)と医薬品としての承認取得の実績のある第二世代型アンチセンス(通称Gapmer)を用い、核酸医薬の研究開発を進めています。
既に、バイオインフォマティクスを用いた配列設計を実施し、多岐にわたる生物活性や毒性試験により、複数の開発候補化合物の選定を進めています(核酸配列に関する特許出願を完了。)
また、複数の病態モデル動物を用いて薬剤が有用であることを実証すべく(概念実証試験)、大学・研究機関との共同研究を展開中で、これまでに、肺線維症モデル・術後癒着モデルを用いた検討で、 抗ペリオスチンアンチセンスの有効性を確認しています。これをもって、早期の臨床入りを目指しています。

核酸医薬開発の経験とグローバルな人的ネットワーク

当社は、国内外の最先端な研究・開発技術・ノウハウを有する大学・専門家・委託会社を多く活用することで、コンパクトで効率的な医薬品開発を目指すことを事業モデルとするバイオベンチャーです。
その為に、既にグローバルな医薬品開発の経験を有するスタッフを配し、核酸医薬の開発において多くの知識や経験を蓄積するとともに、外部の人的ネットワークを構築してきた実績を有すると自負しており、今後も充実させていきたいと考えております。

製薬メーカー・バイオ関連企業との早期提携をめざして

臓器の線維化は多くの慢性臓器障害に共通な終末像として生じ、病態の進展に大きくかかわり、予後を悪化させる大きな要因の一つです。 そうした顕在化したアンメット・メディカル・ニーズ(未充足の医療ニーズ)を背景に、近年、製薬企業の関心は高く、線維症に対する研究開発体制の強化や、パイプライン導入・企業買収など、研究開発費の拡充や積極的な投資が図られています。
当社は、これを機に、研究開発を加速させるため、製薬メーカー・バイオ関連企業との提携活動を積極的に推進しております。