株式会社アクア セラピューティクス

抗線維性疾患治療アンチセンス・プログラム

線維性疾患は、おおよそ半数の羅病率や死亡率に関与しているとされる疾患で、未だ有効な治療法はなく、多くの未充足医療ニーズを抱える領域です。抗ペリオスチン治療は、新しい線維症に対する治療法を提供できることが期待されています。

当社は、第2世代アンチセンス核酸技術(通称Gapmer)を用いた、全身投与型の核酸医薬の開発を進めております。ペリオスチンは、ユニークな作用機序により組織再生(Tissue remodeling)を制御する主要な分子の1つと考えられ、抗ペリオスチン・アンチセンスによる様々な線維性疾患に対する革新的治療薬の開発を進めています。

ペリオスチン

ペリオスチンは、東京工業大学の工藤明教授らにより発見、命名されたマトリセルラータンパク質で、細胞の増殖、遊走、接着などに関与するとされています。また、ペリオスチンは、コラーゲンの産生や線維化形成に重要な役割を担っているタンパク質と考えられています。
ペリオスチンは、当初、骨膜や歯根膜に特異的に発現するタンパク質として知られていました。しかし、近年の研究により、様々な組織においても、胚形成、骨組織・筋組織の修復、創傷治癒など、組織が再構成(リモデリング)される際に、ペリオスチンの発現が顕著に亢進されることが報告されています。更に、各種疾患との関連性についても多くの報告が見られ、気管支喘息などのアレルギー疾患、がんの浸潤・転移のほか、多様な線維性疾患における線維性増殖組織の形成にも関与していることが明らかにされつつあります。近年、核酸創薬技術や中和抗体を用いた研究も多く行なわれ、ペリオスチンを標的とする上記疾患に対する治療薬の開発につながる可能性が示されています。